한국화이자제약(대표이사 사장 오동욱)은 지난 8월 31일과 9월 1일 양일간 소아내분비과 의료진 약 80명이 참석한 가운데 주 1회 성장호르몬 제제 엔젤라(성분명 소마트로곤) 출시 1주년을 기념하는 '뉴 제너레이션 서밋(New Generation Summit)' 심포지엄을 성황리에 마쳤다고 9월 13일 밝혔다. 

이번 심포지엄은 전국의 성장호르몬 치료 전문가들을 대상으로 뇌하수체 성장호르몬 분비 장애로 인한 소아 성장부전 환자 치료에 대한 연구 결과와 최신 지견을 논의하기 위해 마련됐다. 

첫째 날은 고려대학교 의과대학 소아청소년과 이기형 교수가 좌장을 맡은 가운데, 첫 번째 연자로 나선 차의과학대학교 소아청소년과 정모경 교수의 발표가 이어졌다. 

정모경 교수는 ▲'엔젤라의 임상 시험에서 실사용 연구까지(Practical Guide on Ngenla® Use: From Clinical Trials To Real-World Studies)'를 주제로 발표를 진행하고, 엔젤라의 5년 장기간 성장 효과 및 안전성 프로파일과 최신 연구∙치료 지견에 대해 설명했다. 

이어 일본 오사카 여성아동병원(Osaka Women's and Children's Hospital) 마사노부 카와이(Masanobu Kawai) 교수가 ▲'장기 지속형 성장호르몬으로 여는 성장호르몬 결핍증 치료의 새로운 시대(New Era of Treatment for GH Deficiency with Long-Acting GH)'를 주제로 발표를 진행했다.

심포지엄 둘째 날에는 좌장을 맡은 고려대학교 의과대학 소아청소년과 이영준 교수의 환영사를 시작으로 경북대학교 의과대학 소아청소년과 문정은 교수가 ▲'아시아 인구를 중심으로 한 소마트로곤 치료의 근거 기반 연구(The Evidence Base Focused on Asian Population for Somatrogon Treatment)'를 주제로 발표했다. 

문정은 교수는 글로벌 3상 연구에서 아시아 환자를 대상으로 한 사후 분석 결과와 소마트로곤의 아시아 환자 대상 최신 임상 데이터를 설명하고 환자 치료 사례를 공유했다.

마지막 세션에서는 연세대학교 소아내분비내과 의과대학 서정환 교수가 ▲'장기 지속형 성장호르몬 제제가 성장호르몬 치료 부담에 미치는 영향(Beyond Growth Charts: Exploring the impact of LAGH on Treatment Burden)'을 주제로 소아 성장호르몬 결핍증의 치료 부담과 치료 최적화를 위한 환자들의 치료 순응도를 심층 분석한 연구를 소개했다.

▲ 오사카 여성아동병원 마사노부 카와이 교수

특별 연자로 참여한 일본 오사카 여성아동병원의 마사노부 카와이 교수는 한국을 포함한 21개 국가에서 사춘기 이전 소아 성장호르몬 결핍 환자를 대상으로 진행한 다기관, 무작위배정, 공개라벨 3상 임상연구 결과에 대한 발표를 통해 매일 투여 성장호르몬 대비 비열등한 효과를 확인한 엔젤라를 조명했다.

연구 결과에 따르면, 12개월 시점의 엔젤라 투여군의 연간 키 성장 속도는 10.10 cm/year, 매일 투여 성장호르몬(소마트로핀) 투여군은 9.78  cm/year로 두 제제의 연간 키 성장 속도 차이는 0.33 cm(95% CI: −0.24, 0.89)였다. 

이어 마사노부 교수는 다기관, 다국가에서 진행한 소아 성장호르몬 결핍증 환자 대상 성장호르몬 치료 부담에 대한 3상 교차 연구를 통해 엔젤라가 소마트로핀 대비 치료 부담이 유의하게 낮게 나타났다고(Life interference total score, 8.63 vs. 24.13; -15.49; 2-sided 95%CI -19.71, -11.27; p<0.0001) 설명했다. 

성장호르몬 치료에서 치료 순응도는 키 성장 속도와 선형 성장에 영향을 미치는 중요한 요인 중 하나인데, 일본에서 성장호르몬을 투여받는 환자들의 보호자(부모) 112명과 의료진 123명을 대상으로 진행한 조사에 따르면, 의료진의 18.1%와 부모의 32.1%가 1일 1회 투여 일정을 제대로 지키지 못한다고 응답했다.

이에 대해 마사노부 교수는 "조사에 참여한 의료진의 64.5%, 부모의 56.9%가 엔젤라와 같은 주 1회 투여 성장호르몬 제제로 치료 전환 시 투여 일정을 지킬 수 있을 것으로 기대한다고 답했다"라며, "투여 횟수를 낮춰 투여 부담이 적고, 키 성장 효과가 확인된 엔젤라가 환자와 보호자 모두에게 보다 만족스러운 치료 옵션으로 자리매김할 수 있을 것"이라고 전망했다.

이지은 한국화이자제약 전무(희귀질환사업부 총괄)는 "엔젤라 급여 출시 이후 1주년이 된 시점에서 엔젤라가 성장호르몬 결핍증 치료 환경에 가져온 변화를 공유할 수 있는 자리가 마련되어 매우 뜻깊게 생각한다. 이번 심포지엄은 국내외의 최신 임상 지견을 통해 엔젤라가 환자와 보호자들의 미충족 수요를 해결하는 데 기여하고 있음을 재확인하는 의미있는 시간이었다"라며, "한국화이자제약은 앞으로도 환자들에게 혁신적인 치료제를 통해 보다 나은 치료 옵션을 제공하고, 성장호르몬 결핍 아동들의 건강한 성장 환경을 지원하기 위해 지속적으로 노력하겠다"라고 전했다.